Орфадин (Нитизинон) инструкция по применению

Орфадин относится к клинико-фармакологической группе средств, предназначенных для лечения недостаточности образования ферментов, передающейся наследственным путем. Действующим веществом в его составе является нитизинон. Это препарат применяется при терапии наследственной тирозинемии, относящейся к 1 типу.

Препарат Orfadin (Nitisinone)

Механизм действия

1 тип наследственной тирозинемии проявляется специфическим нарушением метаболизма, который обусловлен недостаточностью в крови пациента фермента ФААГ (фумарилацетоацетатгидролазы). Это фермент необходим для конечной стадии обменных реакций с участием тирозина. При его дефиците метаболизм тирозина происходит с образованием токсичного соединения – сукцинилацетона, который запускает целый каскад химических нарушений в организме. Орфадин подавляет патологический метаболизм тирозина, что препятствует синтезу и накоплению сукцинилацетона.

Протокол применения Орфадина

Орфадин выпускается в виде капсул, которые предназначены для приема пероральным путем. Стандартная дозировка препарата при начале лечения составляет 1 мг на 1 кг массы тела пациента. Общее суточное количество Орфадина разделяется на 2 приема в день. В дальнейшем дозировка препарата может меняться в зависимости от индивидуальной реакции пациента на терапию. Капсулу можно проглатывать целиком, но можно и открывать, а затем растворять содержащийся в ней порошок в небольшом объеме воды. Такой водный раствор Орфадина необходимо готовить непосредственно перед моментом его приема.

Эффективность использования

Результативность терапии Орфадином исследовалась в ходе нескольких клинических испытаний. Согласно данным, полученным по их завершении, более чем у 90% пациентов, получавших этот препарат, нормализация концентрации сукцинилацетона в моче наблюдалась на протяжении уже первых 7 суток после начала лечения.

Противопоказания

Аллергические реакции на нитизинон и любые иные компоненты, входящие в состав Орфадина.

Побочные эффекты Орфадина:

• нарушение содержания в крови пациента форменных клеточных элементов, с возможностью развития тромбоцитопении, лейкоцитопении и гранулоцитопении;
• воспалительные явления на конъюнктивальной оболочке;
• помутнение, покраснение и воспаление роговой оболочки глаза;
• повышение светочувствительности с развитием фотобоязни;
• болевые ощущения в глазных яблоках;
• поражение кожных покровов в виде эксфолиативного дерматита, появления кожного зуда и сыпи, которая носит преимущественно эритематозный характер.

Взаимодействие с другими препаратами

На сегодняшний день официальных клинических исследований, посвященных изучению взаимодействия Орфадина с другими фармакологическими средствами, не проводилось.

Условия транспортировки и хранения

Перевозить и хранить Орфадин необходимо в оригинальной упаковке. Нельзя допускать воздействия на препарат прямых солнечных лучей. При хранении Орфадина следует соблюдать температурный режим, который должен выдерживаться в пределах от 2 до 8 °C. при этом препарат нельзя подвергать заморозке.